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毕井泉:鼓励罕见疾病药物研发,需研究制定符合罕见疾病规律的特殊政策
协会活动 long8国际官网 2022.10.31 468

2022年10月29日,由中国罕见病联盟和long8国际官网主办的“2022年中国罕见病大会”在北京召开。开幕式上,全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉同志发表讲话并就罕见病药物审批及报销政策提出九大建议。


毕井泉指出,近年来,党和国家高度重视罕见疾病患者群体,出台多项政策保障罕见疾病诊治和孤儿药研发,罕见疾病诊疗方面取得了长足进步。2015年以来我国有35个罕见疾病用药批准上市,覆盖17种罕见疾病,已上市罕见疾病用药67%进入国家医保目录,大大减轻了患者的用药负担。党的二十大,进一步明确了中国发展的战略目标,明确了健康中国建设的任务,明确了科教兴国战略,明确了科技创新在我国现代化建设全局中的核心地位,对于研究讨论罕见疾病的诊治和治疗,具有非常重要的指导意义。

毕井泉指出,罕见病药物研发存在患者招募难、开发风险大、市场规模小等一系列困难,基本上不具备经济可行性。针对这一科学上有意义、市场上有需要、但实际上很难赚到钱的难题,须研究制定符合罕见疾病规律的特殊政策。鼓励企业研发罕见病治疗药物,是解决罕见病有药可用的关键。为此,他特别提出以下建议:

一是,要高度重视罕见疾病药物研发问题。罕见疾病治疗,关系到1亿多人口,应当把解决好罕见疾病用药问题提高到“守住人民的心”“保障人民健康”的高度来认识,提高到切实落实科技创新战略的高度来认识。

二是,要稳定企业开发罕见病用药的市场预期。专利制度和数据保护制度都属于知识产权保护的范畴,本质上是给予创新者市场独占的奖励。这种市场独占,一定包含着自主定价。没有自主定价,市场独占就没有意义,专利和数据保护就失去了存在价值。对于创新药这类市场充分竞争的产品,应充分发挥市场在资源配置中的决定性作用,不宜实行政府价格管制。

三是,要努力降低企业的研发成本。要在基于科学性的基础上,适当减少罕见疾病临床试验受试者数量;对境外已批准的治疗儿童罕见疾病药物,可使用境外申报临床数据在中国上市;缺乏种族差异数据的,可进行少量样本的临床试验后,加速批准上市等。

四是,要多方面采取措施减轻患者负担。不能因为部分罕见病治疗药物价格高,就剥夺这部分患者享受作为投保人的医保支付权利。为了平衡鼓励罕见病药物研发和医保资金支付压力大的矛盾,建议研究改变医保支付固定比例的做法,对部分高价格治疗药物降低医保支付比例。不宜把罕见病患者排除在医保支付之外。对价格过于昂贵的药物,建议研究医保支付最高限额,限额以内部分由医保按规定支付,限额以外部分由患者、商业保险、社会慈善、基金补助及政府救助共同承担。

五是,要延长罕见疾病药物市场独占时间。目前含新型化学成分的药物数据保护时间为六年,建议参照日本、欧盟做法,把罕见疾病药物数据保护时间延长至十年。

六是,要免收企业罕见疾病药物销售收入的所得税。财政部门已经对罕见疾病药物增值税按3%征收、研发费用抵免所得税等政策优惠。要进一步研究对罕见疾病治疗药物,销售收入免收企业所得税。

七是,要建立罕见疾病药物研发基金。建议各级政府设立罕见疾病治疗药物研发基金,对于罕见疾病研发项目给予补助。鼓励社会资本设立罕见疾病基金,资助罕见疾病治疗药物开发。

八是,要及时更新、定期公布罕见疾病目录。罕见疾病诊断是医学进步的重要标志,要根据医学进步定期公布罕见疾病目录,把新发现的罕见疾病及时补充到目录,指导医务人员提高早发现、早治疗能力,指导科研人员研发诊断试剂和治疗药物。

九是,要研究制定罕见疾病相关法律,通过立法来保障罕见疾病患者的权益。